Genska terapija obuhvata niz in vivo, ex vivo i in vitro metoda i postupaka za prekomponiranje postojećih i unošenje funkcionalnih kopija gena, koji zamjenjuju ili nadopunjuju (ne)aktivnost alelnih varijanti koje su odgovorne za mnoge bolesti.
Već općepoznati nazivi kao što su: genetičko inženjerstvo, genska manipulacija, gensko kloniranje, tehnologija rekombinantne DNK, DNK kloniranje, genetička modifikacija, molekulsko kloniranje, gensko inženjerstvo, pa i “nova genetika”, opisuju istoznačne pojmove u oblasti biotehnologije na bazi genetičkog inženjerstva. Svi se odnose na istovjetan proces: svrsishodni prijenos ciljanih djelića i molekula DNK iz jednog organizma u samoreplicirajuće genetičke strukture drugog, tj. transgenezu. Takvi transgeni dijelovi DNK se kasnije mogu u potrebnoj količini kopija propagirati u “stranoj ćeliji domaćinu”. Pored genetičkog inženjerstva na molekulskoj razini, već su odavno u primjeni i manipulacije većim kompleksima genetičkog materijala – hromosomima i kompletnim genomima (označene kao hromosomsko i genomsko inženjerstvo).[2][3][4]